Новое соединение – производное рибонуклеиновой кислоты (РНК) получили ученые Института химической биологии и фундаментальной медицины Сибирского отделения Российской академии наук. Об этом сообщает ТАСС. Соединение оказалось эффективным в лечении лабораторных животных с мышечной дистрофией Дюшена - редким заболеванием, которое купирует двигательную активность.
Мышечная дистрофия Дюшена - генетическое заболевание. Ему присущи быстрое развитие мышечной дистрофии, приводящей к потере способности двигаться и впоследствии смерти. Этим заболеванием преимущественно болеют мальчики. Названо в честь французского невролога XIX в. Гийома Дюшена, впервые описавшего патологию. Каждый год в мире фиксируется 20 тыс. новых случаев мышечной дистрофии Дюшена.
В планах сибирских ученых - переход к опытам по коррекции мутаций в человеческом гене дистрофина с помощью новых соединений на культурах клеток человека и на генно-модифицированных животных.